“近20年来,我接触到许多遭受这种神经退行性疾病之苦的家庭。IONIS-HTTRx(RG6042)使得根治HD有了新的希望,并有可能在未来几代人中预防这种疾病,这是个突破性的成果。”这项临床试验的负责人、伦敦大学学院亨廷顿病中心(University College London Huntington Center)主任、临床神经内科教授Sarah Tabrizi博士说:“我希望能开展一项更长期、更大规模的研究,明确降低毒性亨廷顿蛋白给患者带来的长期益处。”
▲Ionis公司首席运营官、反义药物发现和转化医学高级副总裁Brett P. Monia博士(图片来源:Ionis官方网站)
“IONIS-HTTRx是我们反义技术的最新成果,”Ionis公司首席运营官、反义药物发现和转化医学高级副总裁Brett P. Monia博士补充道:“我们已经有一种治疗神经疾病的反义药物SPINRAZA上市,新药inotersen正在上市监管审批当中。另外我们的研发管线中有四个决定性临床研究新药,六个临床前阶段新药,以及20多个早期发现阶段的项目。”
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